Científicos han logrado curar la sordera de ratones que sufren de pérdida auditiva genética gracias al uso de un novedoso enfoque de edición genética. Los hallazgos del estudio se han publicado en la revista Nature.
Los investigadores de la Escuela de Medicina de Harvard y el Hospital Infantil de Boston, en Estados Unidos, realizaron estudios en los llamados ratones Beethoven, que padecen de la misma pérdida auditiva que el compositor alemán, que recuperaron la audición tras la correcta identificación y eliminación de una mutación de su ADN.
Para ello utilizaron una versión optimizada del editor de genoma CRISPR-Cas-9, conocido como ‘tijeras moleculares’, capaz de ‘cortar’ de forma selectiva una molécula defectuosa e insertar una correcta. En el caso de estos roedores, la herramienta permitió desactivar la copia defectuosa de un gen de audición llamado Tmc1.
El estudio resalta que todos heredamos dos copias del mismo gen, una de cada progenitor. En muchos casos, un gen sano es suficiente para garantizar una función normal y evitar una enfermedad. Por el contrario, en los llamados trastornos genéticos de herencia dominante, una copia defectuosa podrá causar enfermedades.
