Los niveles de proteína disminuyeron y continuaron bajos durante los 330 días de seguimiento por parte de los expertos.
Investigadores del Instituto San Raffaele en Milán, Italia, silenciaron la actividad de un gen vinculado al colesterol sin alterar la secuenciación del ADN. El estudio, publicado en la revista Nature, reveló ese efecto tras cambiar el epigenoma, una red de compuestos químicos clave.
Para lograrlo, los científicos emplearon proteínas con dedos de zinc, moléculas diseñables para unirse a secuencias específicas en el genoma. Crearon una estructura personalizada para unirse al gen Pcsk9, objeto de análisis de varias terapias relacionadas con el colesterol alto.
Ese cóctel de fragmentos lo extrajeron de un grupo activo durante el desarrollo embrionario en ratones y lo combinaron al grupo metilo para garantizar de esta forma el silenciamiento de secuencias virales.
Los niveles de proteína disminuyeron y continuaron bajos durante los 330 días de seguimiento por parte de los expertos. Sus efectos es probable que duren más de un año, pues los niveles de Pcsk9 de los roedores no mostraron signos diferentes al final del experimento.
Durante 2023, la primera terapia de edición del genoma, basada en el sistema de edición Crispr-Cas9, marcó el comienzo para realizar cambios sin grandes trasformaciones en los ADN.
